智通财经APP获悉，Neurogene(NGNE.US)在周盘后度暴跌56，截至发稿，该股大跌35，报46.14美元。消息面上肇庆护角专用胶厂，该公司公布了针对儿科患者进行NGN-401(种疗Rett综征的基因疗法)的中期1/2期数据。该公司正在对候选人进行低剂量和剂量的测试，其公布了四名儿科患者服用低剂量疫苗的疗数据，并显示出积的前景。然而，据报道，两名接受剂量疗的患者中有名出现了与疗相关的严重不良事件，这与已知的AAV基因疗风险致。

低剂量队列的前四名参与者在临床总体印象量表(CGI-I)上获得了2分，与基线相比的变化表明有很大的。此外，这四名患者在Rett综征行为问卷中的得分也有所，较基线提了28-52。

Neurogene还表示肇庆护角专用胶厂，万能胶厂家他们已经启动了项青少年/成人队列研究，以观察NGN-401是否能疗广泛的人群。该队列预计将招募三名年龄在16岁及以上的剂量参与者。

该公司补充称未进NGN-101 CLN5巴顿病基因疗资产，该项目也处于1/2期临床试验阶段。这是公司唯的其他临床资产。

Taysha Gene Therapies(TSHA.US)正在开发种与之竞争的Rett综征基因疗法TSHA-102，该公司股价在盘后交易中度上涨了约35，截止发稿，上涨了12.27。

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